行業動態 | 全球首個人羊膜上皮干細胞藥物注冊臨床試驗啟動

本項目依托北京大學人民醫院為研究中心，項目主要研究者（PI）由北京大學人民醫院血液科主任、北京大學血液病研究所所長、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、細胞治療北京市工程實驗室主任、中國工程院院士黃曉軍教授擔任。

啟動會上，黃曉軍院士對本項目的臨床價值和實施方案作了簡要介紹。對于白血病患者而言，中國首個造血干細胞移植模式——“北京方案”實現了“人人都有供者”，極大程度上解決了造血干細胞移植供者來源缺乏的問題。

但隨著患者對移植后生活質量要求的提高，如何降低移植并發癥發病率、提高患者生存率逐漸成為業內重點關注的問題，而急性移植物抗宿主病則是影響患者生活質量或者遠期生存的關鍵因素。急性移植物抗宿主病是患者體內重建的供者來源的免疫細胞攻擊受者臟器造成的組織損傷，是異體造血干細胞移植后最常見的嚴重并發癥，嚴重影響患者生存、生活質量，甚至導致患者死亡。

因此，預防和治療GVHD意義重大，目前臨床以糖皮質激素作為急性移植物抗宿主病的標準一線治療藥物，但40%～50%的患者會發展為激素耐藥型（SR-aGVHD），SR-aGVHD缺乏有效治療手段，6個月生存率僅約50%。目前針對SR-aGVHD的藥物治療效果有限，廣大患者對新治療手段的需求十分迫切。

大量前期研究表明，人羊膜上皮干細胞具有免疫調節作用，可調控CD4+ T細胞的極化，抑制血管內皮激活介導的炎癥細胞浸潤，在急性移植物抗宿主病治療方面蘊含著巨大的潛力。2022年2月，I類新藥臨床試驗“人羊膜上皮干細胞注射液治療造血干細胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主?。ˋcute Graft Versus-host Disease, aGVHD）”申請獲國家藥品監督管理局藥品評審中心臨床試驗默示許可（受理號：CXSL2101456）。國際檢索數據顯示，這是國內乃至全球首個獲注冊臨床試驗許可的人羊膜上皮干細胞產品。

本次臨床試驗采用開放、單臂、單中心、“3+3”設計的劑量遞增方法，主要評估hAESCs注射液在治療造血干細胞移植后III～IV度難治性aGVHD患者的安全性、耐受性及初步有效性。這一研究的啟動不僅為aGVHD患者提供了新的治療希望，同時也標志著我國在干細胞治療領域取得的重大進展。